Nom du traitement : Fostamatinib (Tavalisse®)

Qu'est-ce que le purpura thrombocytopénique immunologique (PTI) ?

Il s'agit d'un trouble caractérisé par une diminution du nombre de plaquettes due à une baisse de leur production dans la moelle osseuse et à une destruction accrue dans le sang. Cela peut entraîner un risque accru d'ecchymoses spontanées ou de saignements (sans blessure), en particulier lorsque le nombre de plaquettes chute en dessous de 30 000 cellules par microlitre de sang.

I  = Immune, ITP is caused by a disturbance in the immune system
T  = Thrombocytopenic, a medical term meaning low platelet count
P  = Purpura, a type of bleeding in the skin

Le PTI n’est PAS un cancer, mais il est généralement pris en charge par des hématologues (spécialistes du sang) qui traitent souvent également les cancers du sang. Le PTI est une affection rare qui peut être causée par des troubles auto-immuns, des infections, certains médicaments ou une grossesse. Cependant, dans de nombreux cas, il est impossible d’identifier la cause, d’où son autre appellation : purpura thrombocytopénique idiopathique (c’est-à-dire « de cause inconnue »). Bien que le PTI puisse se résoudre spontanément, certains patients peuvent nécessiter un traitement à vie.

L’efficacité des médicaments peut dépendre des causes de la PTI et de la possibilité d’éliminer ces causes, ou encore du fait qu’une splénectomie (ablation de la rate) ait été pratiquée ou puisse l’être.

Choisir un traitement contre le PTI revient en quelque sorte à acheter, posséder et conduire une voiture. Réfléchissez aux similitudes suivantes pour vous aider à comprendre quel traitement vous convient le mieux :

ACHAT : « 0 - 50 fois » (0 à 50 k/µL de plaquettes, au lieu de 0 à 60 m.p.h) est un critère
de performance important. Une fois que la numération plaquettaire dépasse 50 k/µL, les épisodes hémorragiques sont rares. Par conséquent, le temps nécessaire pour passer d’un nombre très faible de plaquettes à un taux supérieur à 50 k/µL est déterminant. En général, les stéroïdes tels que le Prednisone et la Dexamethasone présentent le temps « 0 à 50 » le plus court.

• Bien qu’il y ait des exceptions, les agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine, le Romiplostim et l’Eltrombopag, présentent généralement un délai de 1 à 2 semaines pour passer de 0 à 50 k/µL de plaquettes
• Bien qu’il y ait des exceptions, la moitié des patients traités par le Rituximab présentent un délai de 0 à 50 k/µL inférieur à 5,5 semaines, et l’autre moitié un délai supérieur à 5,5 semaines. La réponse au Rituximab est souvent imprévisible

PROPRIÉTÉ : Une garantie est-elle offerte ?
Une garantie complète de 5 ans nous permet d’avoir moins de soucis en cas de panne ou de problème sur notre véhicule après l’achat. De même, tous les médicaments utilisés pour traiter le PTI n’ont pas un effet durable permettant de maintenir la numération plaquettaire au-dessus de 50 k/µL.

• Lorsqu’il est efficace, le Rituximab peut agir pendant 1 à 2 ans, mais les réponses durables au-delà de deux ans sont plus rares. Le taux de réponse au Rituximab à 5 ans est estimé entre 20 et 25 %. Lorsque la « garantie » du Rituximab arrive à expiration et que le nombre de plaquettes chute, les patients atteints de PTI ayant présenté une réponse durable au Rituximab peuvent répondre à un nouveau cycle de traitement. Certaines assurances exigent que le nombre de plaquettes soit inférieur à 30 k/µL pour que le traitement soit pris en charge.
• Lorsqu’ils sont efficaces, les agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine, le Romiplostim et l’Eltrombopag, ont généralement un effet plus durable que celui du Rituximab. La période de « garantie » pendant laquelle le nombre de plaquettes reste supérieur à 50 k/µL dure souvent deux ans ou plus

CONDUITE : un régulateur de vitesse en option ?
La capacité d’un traitement à maintenir la numération plaquettaire dans la fourchette cible s’apparente au réglage du régulateur de vitesse d’une voiture.

• Les stéroïdes sont administrés en cure pulsée (par exemple : de la Dexamethasone quotidiennement pendant 4 jours consécutifs) ou quotidiennement pendant plusieurs semaines (par exemple : du Prednisone), puis leur posologie est réduite progressivement sur plusieurs semaines avant d’être finalement arrêtée quelques mois après le début du traitement. Par conséquent, lorsque les stéroïdes ne sont plus pris, il existe un risque de rechute de la PTI.
• Comme l’Eltrombopag et le Romiplostim sont administrés en continu, ces médicaments offrent les meilleures chances de maintenir la numération plaquettaire dans la fourchette cible sur le long terme
• Le Rituximab est généralement administré une fois par semaine pendant 4 doses, et il faut souvent plusieurs semaines pour déterminer s’il est efficace (voir ci-dessus) ; il est donc difficile de prédire quels patients présenteront une réponse durable à ce traitement

REMARQUE : les options thérapeutiques énumérées ci-dessous ne sont pas exhaustives. D’autres traitements peuvent être disponibles. ChemoExperts fournit des informations sur les médicaments et ne recommande aucun traitement en particulier. Seul votre médecin peut choisir le traitement qui vous convient.

Études cliniques

1) Bussel J, Arnold DM, Grossbard E, et al. Le Fostamatinib dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire persistante et chronique chez l’adulte : résultats de deux essais de phase III, randomisés et contrôlés par placebo. Am J Hematol. 2018 ; 93 : 921-930.

Qu’est-ce qu’une CBC ?

Une numération globulaire complète (CBC) est un examen sanguin fréquemment prescrit qui indique aux cliniciens l’état : 1) du nombre de globules blancs, 2) du taux d’hémoglobine et 3) du nombre de plaquettes au moment du prélèvement.

Utilisations courantes :
1) Numération des globules blancs (WBC) : elle sert à évaluer le risque d’infection ou la réponse à la chimiothérapie. Certains agents chimiothérapeutiques peuvent endommager nos cellules qui combattent les infections. Il arrive parfois que la chimiothérapie doive être reportée pour permettre à ces cellules de se régénérer.

2) L’hémoglobine : elle permet de déterminer si une personne est anémique. Dès que le taux d’hémoglobine est inférieur à 12 g/dL, on considère que la personne est anémique. Des transfusions de globules rouges, et parfois un apport en fer, peuvent être prescrits pour rétablir le taux d’hémoglobine, mais le traitement de l’anémie doit toujours viser à traiter la cause ou l’affection sous-jacente.

3) Numération plaquettaire : elle permet de déterminer si le risque hémorragique est accru ou si une transfusion de plaquettes est nécessaire pour prévenir les saignements. Certains médicaments augmentant le risque hémorragique, tels que l’aspirine, certains agents chimiothérapeutiques et les anticoagulants, peuvent devoir être temporairement interrompus jusqu’à ce que la numération plaquettaire se situe dans une fourchette sûre.

Qu’est-ce qu’un CMP ?

Un bilan métabolique complet (CMP) est un bilan sanguin fréquemment prescrit qui renseigne les cliniciens sur l’état : 1) de vos électrolytes et de votre équilibre acido-basique, 2) de votre fonction rénale, 3) de votre fonction hépatique, 4) de votre glycémie et 5) de votre taux de calcium au moment du prélèvement. Il est couramment utilisé pour surveiller les fonctions hépatique et rénale lors de la mise en place d’un nouveau traitement, tel qu’une chimiothérapie. Au total, 14 analyses sont effectuées simultanément ; elles sont présentées ci-dessous.

Électrolytes et équilibre acido-basique :
1) Sodium, 2) Potassium, 3) Dioxyde de carbone, 4) Chlorure

Fonction rénale :
5) Azote uréique sanguin (BUN), 6) Créatinine sérique (Scr)

Fonction hépatique :
7) AST, 8) ALT, 9) Bilirubine totale, 10) ALK, 11) Albumine, 12) Protéines totales

Glycémie :
13) Glucose sérique

Calcium :
14) Calcium sérique

Qu’est-ce qu’un anticorps ?

• Un anticorps est une petite protéine en forme de « Y » capable de se fixer à des éléments spécifiques présents dans le sang, tels que les plaquettes.
• Une fois qu’un anticorps s’est fixé à une cible, votre système immunitaire peut tenter de s’en
  débarrasser
  • Lorsque des anticorps se fixent sur les plaquettes, ou sur les cellules qui produisent les plaquettes, le nombre de plaquettes peut être faible jusqu’à ce que les anticorps disparaissent ou que des traitements soient administrés pour empêcher l’organisme de détruire les plaquettes