Nombre del tratamiento: Fostamatinib (Tavalisse®)

¿Qué es la púrpura trombocitopénica inmune (PTI)?

Es un trastorno en el que disminuye el número de plaquetas debido a una menor producción en la médula ósea y a una mayor destrucción en la sangre. Esto puede provocar un mayor riesgo de hematomas espontáneos o hemorragias (sin lesión previa), especialmente cuando el recuento de plaquetas desciende por debajo de 30 000 células por microlitro de sangre.

I  = Immune, ITP is caused by a disturbance in the immune system
T  = Thrombocytopenic, a medical term meaning low platelet count
P  = Purpura, a type of bleeding in the skin

La PTI NO es un cáncer, pero suele ser tratada por hematólogos (especialistas en la sangre) que a menudo también tratan los cánceres de la sangre. La PTI es una enfermedad poco frecuente y puede estar provocada por trastornos autoinmunes, infecciones, determinados medicamentos o el embarazo. Sin embargo, en muchos casos no es posible identificar la causa, lo que da lugar a su otro nombre: púrpura trombocitopénica idiopática (que significa «de causa desconocida»). Aunque la PTI puede resolverse espontáneamente, algunos pacientes pueden necesitar tratamiento de por vida.

La eficacia de los medicamentos puede depender de las causas de la PTI y de la posibilidad de eliminar dichas causas, o de si se ha realizado, o se puede realizar, una esplenectomía (extirpación del bazo).

Decidir el tratamiento para la PTI es, en cierto modo, como comprar, tener y conducir un coche. Piensa en las siguientes similitudes para ayudarte a comprender qué tratamiento es el adecuado para ti:

COMPRAR: «0-50» (de 0 a 50 k/µL de plaquetas, en lugar de 0-60 m.p.h.) es una característica
importante del rendimiento. Una vez que el recuento plaquetario supera los 50 k/µL, los episodios hemorrágicos son poco frecuentes. Por lo tanto, el tiempo que se tarda en pasar de un recuento plaquetario muy bajo a uno superior a 50 k/µL es importante. En general, los esteroides como el Prednisone y la Dexamethasone tienen el tiempo «0-50» más rápido.

• Aunque hay excepciones, los agonistas del receptor de la trombopoyetina, como el romiplostim y el eltrombopag, suelen tener un tiempo de respuesta de 0 a 50 k/µL de 1 a 2 semanas
• Aunque hay excepciones, la mitad de los pacientes tratados con rituximab presentan un tiempo de respuesta de 0 a 50 k/µL inferior a 5,5 semanas, y la otra mitad, superior a 5,5 semanas. La respuesta al rituximab suele ser impredecible

PROPIEDAD: ¿Se ofrece garantía?
Una garantía integral de 5 años nos ayuda a preocuparnos menos por que algo se rompa o falle en nuestro vehículo después de comprarlo. Del mismo modo, no todos los medicamentos utilizados para la PTI tienen un efecto duradero a la hora de mantener el recuento plaquetario por encima de los 50 k/µL.

• Cuando funciona, el rituximab puede ser eficaz durante 1-2 años, pero las respuestas que se prolongan más allá de los dos años son menos frecuentes. La tasa de respuesta al rituximab a los 5 años se estima entre el 20 % y el 25 %. Cuando la «garantía» del rituximab se agota y las plaquetas disminuyen, los pacientes con PTI que tuvieron una respuesta duradera al rituximab pueden responder a otro ciclo de tratamiento. Algunas aseguradoras exigen que el recuento plaquetario sea inferior a 30 k/µL para que el tratamiento quede cubierto.
• Cuando surten efecto, los agonistas del receptor de la trombopoyetina, como el romiplostim y el eltrombopag, suelen tener un efecto más duradero que el del rituximab. El periodo de «garantía», durante el cual el recuento de plaquetas se mantiene por encima de los 50 k/µL, suele durar dos años o más.

CONDUCCIÓN: ¿Control de crucero opcional?
La capacidad de un tratamiento para mantener el recuento de plaquetas dentro del rango objetivo es similar a activar el control de crucero en un coche.

• Los esteroides se administran en pulsos (por ejemplo: dexamethasone a diario durante 4 días consecutivos) o a diario durante varias semanas (por ejemplo: Prednisone); a continuación, la dosis se reduce gradualmente a lo largo de varias semanas y, finalmente, se suspende unos meses después de haber iniciado el tratamiento. Como resultado, cuando se deja de tomar los esteroides, existe la posibilidad de que la PTI recaiga.
• Dado que el Eltrombopag y el Romiplostim se administran de forma continua, estos medicamentos son los que tienen mayor probabilidad de mantener el recuento de plaquetas dentro del rango objetivo a largo plazo
• El rituximab se administra normalmente una vez a la semana durante 4 dosis, y suele tardar varias semanas en determinarse si está surtiendo efecto (véase más arriba); por lo tanto, es difícil predecir quién tendrá una respuesta duradera a esta terapia

NOTA: Las opciones de tratamiento que se enumeran a continuación no son exhaustivas. Es posible que existan otros tratamientos disponibles. ChemoExperts proporciona información sobre medicamentos y no recomienda ningún tratamiento en concreto frente a otro. Solo su médico puede decidir qué tratamiento es el adecuado para usted.

Estudios clínicos

1) Bussel J, Arnold DM, Grossbard E, et al. Fostamatinib para el tratamiento de la trombocitopenia inmune persistente y crónica en adultos: resultados de dos ensayos de fase III, aleatorizados y controlados con placebo. Am J Hematol. 2018;93:921-930.

¿Qué es un CBC?

Un hemograma completo (CBC) es un análisis de sangre que se solicita con frecuencia y que indica a los médicos el estado de: 1) el recuento de glóbulos blancos, 2) la hemoglobina y 3) el recuento de plaquetas en el momento en que se realizó la prueba.

Usos habituales:
1) Recuento de glóbulos blancos (WBC): se utiliza para determinar el riesgo de infección o la respuesta a la quimioterapia. Ciertos fármacos quimioterapéuticos pueden dañar nuestras células sanas que combaten las infecciones. En ocasiones, puede ser necesario retrasar la quimioterapia para permitir que estas células se recuperen.

2) Hemoglobina: se utiliza para determinar si una persona padece anemia. Siempre que la hemoglobina sea inferior a 12 g/dL, se considera que la persona es anémica. Se pueden administrar transfusiones de glóbulos rojos y, en ocasiones, hierro para restablecer el nivel de hemoglobina, pero el tratamiento de la anemia siempre debe tener como objetivo tratar la causa o afección subyacente.

3) Recuento de plaquetas: se utiliza para determinar si el riesgo de hemorragia ha aumentado o si es necesaria una transfusión de plaquetas para prevenirla. Es posible que haya que suspender temporalmente ciertos medicamentos que aumentan el riesgo de hemorragia, como la aspirina, algunos agentes quimioterapéuticos y los anticoagulantes, hasta que el recuento de plaquetas se sitúe dentro de unos límites seguros.

¿Qué es un CMP?

Un perfil metabólico completo (CMP) es un análisis de sangre que se solicita con frecuencia y que proporciona a los médicos información sobre el estado de: 1) los electrolitos y el equilibrio ácido-base, 2) la función renal, 3) la función hepática, 4) la glucemia y 5) el calcio en el momento de la prueba. Se utiliza habitualmente para controlar la función hepática y renal al iniciar nuevos tratamientos, como la quimioterapia. Se realizan simultáneamente un total de 14 análisis, que se detallan a continuación.

Electrolitos y equilibrio ácido-base:
1) Sodio, 2) Potasio, 3) Dióxido de carbono, 4) Cloruro

Función renal:
5) BUN (nitrógeno ureico en sangre), 6) Creatinina sérica (Scr)

Función hepática:
7) AST, 8) ALT, 9) Bilirrubina total, 10) Fosfatasa ALK, 11) Albúmina, 12) Proteína total

Glucemia:
13) Glucosa sérica

Calcio:
14) Calcio sérico

¿Qué es un anticuerpo?

• Un anticuerpo es una pequeña proteína con forma de «Y» que puede unirse y adherirse a elementos específicos de la sangre, como una plaqueta.
• Una vez que un anticuerpo se adhiere a algo, el sistema inmunitario puede intentar eliminarlo
  
  • Cuando los anticuerpos se adhieren a las plaquetas, o a las células que producen plaquetas, el recuento plaquetario puede ser bajo hasta que los anticuerpos desaparezcan o se administren tratamientos para impedir que el organismo destruya las plaquetas