Behandlungsname: Fostamatinib (Tavalisse®)

Was ist die immunologische thrombozytopenische Purpura (ITP)?

Eine Erkrankung, bei der die Anzahl der Blutplättchen aufgrund einer verminderten Produktion im Knochenmark und eines erhöhten Abbaus im Blut abnimmt. Dies kann zu einem erhöhten Risiko für spontane Blutergüsse oder Blutungen (ohne Verletzung) führen, insbesondere wenn die Blutplättchenzahl unter 30.000 Zellen pro Mikroliter Blut sinkt.

I  = Immune, ITP is caused by a disturbance in the immune system
T  = Thrombocytopenic, a medical term meaning low platelet count
P  = Purpura, a type of bleeding in the skin

ITP ist KEINE Krebserkrankung, wird jedoch üblicherweise von Hämatologen (Blutfachärzten) behandelt, die häufig auch Blutkrebserkrankungen betreuen. ITP ist eine seltene Erkrankung und kann durch Autoimmunerkrankungen, Infektionen, bestimmte Medikamente oder eine Schwangerschaft verursacht werden. In vielen Fällen lässt sich jedoch keine Ursache feststellen, was zu ihrer anderen Bezeichnung führt – idiopathische (d. h. „ursachenunbekannte“) thrombozytopenische Purpura. Obwohl sich die ITP spontan zurückbilden kann, ist bei einigen Patienten möglicherweise eine lebenslange Therapie erforderlich.

Die Wirksamkeit von Medikamenten kann von den Ursachen der ITP und der Möglichkeit abhängen, diese Ursachen zu beseitigen, oder davon, ob eine Splenektomie (Entfernung der Milz) durchgeführt wurde oder durchgeführt werden kann.

Die Entscheidung für eine ITP-Behandlung lässt sich in gewisser Weise mit dem Kauf, dem Besitz und dem Fahren eines Autos vergleichen. Denken Sie über die folgenden Parallelen nach, um besser zu verstehen, welche Behandlung für Sie die richtige ist:

KAUF: „0–50-Zeit“ (0 bis 50 k/µL Thrombozyten, statt 0–60 Meilen pro Stunde) ist ein wichtiges Leistungsmerkmal
. Sobald die Thrombozytenzahl 50 k/µL überschreitet, treten Blutungen nur noch selten auf. Daher ist die Zeit entscheidend, die benötigt wird, um von einer sehr geringen Thrombozytenzahl auf einen Wert über 50 k/µL zu gelangen. Im Allgemeinen weisen Steroide wie prednisone und dexamethasone die schnellste „0–50“-Zeit auf.

• Obwohl es Ausnahmen gibt, weisen die Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten romiplostim und eltrombopag in der Regel eine Zeit von 1 bis 2 Wochen für den Anstieg der Thrombozytenzahl von 0 auf 50 k/µL auf
• Obwohl es Ausnahmen gibt, weist die Hälfte der mit rituximab behandelten Patienten eine Zeit von 0 bis 50 k/µL Thrombozyten unter 5,5 Wochen auf, während die andere Hälfte eine Zeit von über 5,5 Wochen aufweist. Das Ansprechen auf rituximab ist oft unvorhersehbar

EIGENTUM: Wird eine Garantie gewährt?
Eine 5-jährige Komplettgarantie hilft uns, uns weniger Sorgen darüber zu machen, dass nach dem Kauf etwas an unserem Fahrzeug kaputtgeht oder nicht mehr richtig funktioniert. Ebenso haben nicht alle bei ITP eingesetzten Medikamente eine langanhaltende Wirkung, um die Thrombozytenzahl über 50 k/µL zu halten.

• Wenn es wirkt, kann rituximab 1 bis 2 Jahre lang wirken, doch anhaltende Ansprechraten über zwei Jahre hinaus sind seltener. Die Ansprechrate von rituximab über 5 Jahre wird auf 20 bis 25 % geschätzt. Wenn die „Wirksamkeitsdauer“ von rituximab abläuft und die Thrombozytenzahl sinkt, können ITP-Patienten, die zuvor ein langanhaltendes Ansprechen auf rituximab gezeigt haben, auf eine weitere Therapie ansprechen. Bestimmte Krankenkassen verlangen, dass die Thrombozytenzahl unter 30 k/µL liegt, bevor die Kosten übernommen werden.
• Wenn sie wirken, haben die Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten romiplostim und eltrombopag im Allgemeinen eine länger anhaltende Wirkung als rituximab. Der „Garantiezeitraum“, in dem die Thrombozytenzahl über 50 k/µL bleibt, dauert oft 2 Jahre oder länger

FAHREN: Tempomat optional?
Die Fähigkeit einer Behandlung, die Thrombozytenzahl innerhalb des Zielbereichs zu halten, ist vergleichbar mit der Einstellung des Tempomats bei einem Auto.

• Steroide werden entweder in einer Pulstherapie verabreicht (Beispiel: dexamethasone täglich über 4 aufeinanderfolgende Tage) oder über mehrere Wochen hinweg täglich verabreicht (Beispiel: prednisone); anschließend wird die Dosis über mehrere Wochen hinweg reduziert und schließlich einige Monate nach Beginn der Behandlung abgesetzt. Folglich besteht die Gefahr eines Rückfalls der ITP, sobald die Steroide nicht mehr eingenommen werden.
• Da eltrombopag und romiplostim kontinuierlich verabreicht werden, weisen diese Medikamente die höchste Wahrscheinlichkeit auf, die Thrombozytenzahl langfristig im Zielbereich zu halten
• Rituximab wird in der Regel einmal wöchentlich über vier Dosen verabreicht, und es dauert meist mehrere Wochen, bis feststeht, ob die Behandlung anschlägt (siehe oben); daher ist es schwierig vorherzusagen, bei wem diese Therapie zu einem dauerhaften Ansprechen führen wird

HINWEIS: Die unten aufgeführten Behandlungsoptionen sind nicht vollständig. Möglicherweise stehen weitere Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung. ChemoExperts stellt Informationen zu Arzneimitteln bereit und empfiehlt keine bestimmte Behandlung gegenüber einer anderen. Nur Ihr Arzt kann entscheiden, welche Therapie für Sie geeignet ist.

Klinische Studien

1) Bussel J, Arnold DM, Grossbard E et al. „Fostamatinib“ zur Behandlung der persistierenden und chronischen immunologischen Thrombozytopenie bei Erwachsenen: Ergebnisse zweier randomisierter, placebokontrollierter Phase-3-Studien. Am J Hematol. 2018;93:921–930.

Was ist ein CBC?

Ein großes Blutbild (CBC) ist eine häufig angeordnete Blutuntersuchung, die Ärzten Aufschluss über den Status folgender Werte zum Zeitpunkt der Untersuchung gibt: 1) Anzahl der weißen Blutkörperchen, 2) Hämoglobin und 3) Thrombozytenzahl.

Häufige Anwendungsbereiche:
1) Leukozytenzahl (WBC): Dient zur Bestimmung des Infektionsrisikos oder des Ansprechens auf eine Chemotherapie. Bestimmte Chemotherapeutika können unsere gesunden, infektionsbekämpfenden Zellen schädigen. Manchmal muss die Chemotherapie verschoben werden, damit sich diese Zellen erholen können.

2) Hämoglobin: dient zur Feststellung, ob bei einer Person eine Anämie vorliegt. Immer wenn der Hämoglobinwert unter 12 g/dl liegt, spricht man von einer Anämie. Zur Wiederherstellung des Hämoglobinspiegels können Erythrozyten-Transfusionen und gelegentlich Eisen verabreicht werden; die Behandlung der Anämie sollte jedoch stets auf die Beseitigung der zugrunde liegenden Ursache oder Erkrankung abzielen.

3) Thrombozytenzahl: Dient dazu festzustellen, ob ein erhöhtes Blutungsrisiko besteht oder ob eine Thrombozytentransfusion erforderlich ist, um Blutungen vorzubeugen. Bestimmte Medikamente, die das Blutungsrisiko erhöhen, wie beispielsweise Aspirin, bestimmte Chemotherapeutika und Blutverdünner, müssen möglicherweise vorübergehend abgesetzt werden, bis sich die Thrombozytenzahl wieder in einem sicheren Bereich befindet.

Was ist ein CMP?

Ein umfassendes Stoffwechselprofil (CMP) ist eine häufig angeordnete Blutuntersuchung, die Ärzten Aufschluss über den Status folgender Werte zum Zeitpunkt der Untersuchung gibt: 1) Elektrolyte und Säure-Basen-Haushalt, 2) Nierenfunktion, 3) Leberfunktion, 4) Blutzucker und 5) Kalzium. Es wird üblicherweise zur Überwachung der Leber- und Nierenfunktion eingesetzt, wenn neue Medikamente wie beispielsweise eine Chemotherapie begonnen werden. Insgesamt werden 14 Untersuchungen gleichzeitig durchgeführt, die im Folgenden aufgeführt sind.

Elektrolyte und Säure-Basen-Haushalt:
1) Natrium, 2) Kalium, 3) Kohlendioxid, 4) Chlorid

Nierenfunktion:
5) BUN (Blutharnstoffstickstoff), 6) Serumkreatinin (Scr)

Leberfunktion:
7) AST, 8) ALT, 9) Gesamtbilirubin, 10) alkalische Phosphatase, 11) Albumin, 12) Gesamtprotein

Blutzucker:
13) Serumglukose

Kalzium:
14) Serumkalzium

Was ist ein Antikörper?

• Ein Antikörper ist ein kleines, „Y“-förmiges Protein, das sich an bestimmte Substanzen im Blut, wie beispielsweise Blutplättchen, anlagern und daran haften kann.
• Sobald sich ein Antikörper an etwas gebunden hat, versucht Ihr Immunsystem möglicherweise, dieses
  zu beseitigen.
  • Wenn sich Antikörper an Blutplättchen oder an die Zellen, die Blutplättchen bilden, anlagern, kann die Blutplättchenzahl niedrig sein, bis die Antikörper verschwunden sind oder Behandlungen verabreicht werden, die den Körper daran hindern, Blutplättchen zu zerstören